WHO-Experten suchen nach Grenzen für Experimente zur genetischen Bearbeitung am Menschen

Ein Expertengremium der Weltgesundheitsorganisation hat am Montag die Nationen der Welt aufgefordert, mächtigen Methoden der menschlichen Gen-Editierung stärkere Grenzen zu setzen.

Ihre Empfehlungen, die nach zweijähriger Beratung abgegeben wurden, zielen darauf ab, betrügerische wissenschaftliche Experimente mit dem menschlichen Genom zu verhindern und sicherzustellen, dass der richtige Einsatz von Gen-Editing-Techniken für die breite Öffentlichkeit, insbesondere für die Menschen in Entwicklungsländern und nicht nur für die Wohlhabenden, von Vorteil ist .

„Ich unterstütze sie sehr“, sagte Dr. Leonard Zon, Gentherapie-Experte an der Harvard University, der nicht Mitglied des Komitees war, es aber eine „nachdenkliche Gruppe“ nannte. Die jüngsten Ergebnisse der Gen-Editierung seien „beeindruckend“, sagte er, und die Empfehlungen des Komitees seien „sehr wichtig für die zukünftige Therapie“.

Die vom WHO-Ausschuss vorgeschlagenen Richtlinien wurden größtenteils durch den Fall von He Jiankui ausgelöst, einem Wissenschaftler in China, der im November 2018 die Welt verblüffte, als er ankündigte, die DNA menschlicher Embryonen mit CRISPR, einer Technik, die eine präzise Bearbeitung ermöglicht, verändert zu haben von Genen. Solche Veränderungen bedeuteten, dass alle Veränderungen in den Genen in jeder Zelle des Embryos repliziert wurden, einschließlich Samen- und Eizellen. Und das bedeutete, dass die Veränderungen, auch wenn sie schädlich statt hilfreich waren, nicht nur bei den nach der Gen-Editierung geborenen Babys auftraten, sondern in jeder Generation, an die ihre DNA weitergegeben wurde.

Dr. Hes Ziel war es, die DNA von Babys zu verändern, um sie genetisch unfähig zu machen, sich bei ihren Eltern mit HIV zu infizieren. Ein Gericht in China stellte fest, dass er Ethikdokumente gefälscht und Probanden in die Experimente getäuscht hatte, die nicht wussten, woraus sein Gen-Editing-Experiment bestand. Im Dezember 2019 wurde er zu drei Jahren Gefängnis verurteilt.

Die Tatsache, dass ein solches Experiment, das als Keimbahn-Editierung bekannt ist, stattfinden könnte, warf die Frage auf, wie man die Gen-Editierung kontrollieren und sichergehen kann, dass sie zum Nutzen der Menschen eingesetzt wird.

Die WHO-Standards besagen, dass Dr. Hes Verwendung der Keimbahn-Editierung inakzeptabel war und dass es unverantwortlich ist, sie jetzt auch nur in Betracht zu ziehen. Aber andere Arten der Gen-Editierung sind eine andere Geschichte.

Wissenschaftler versuchen bereits, Gen-Editing durchzuführen, um die Mutation zu korrigieren, die die Sichelzellenanämie verursacht. Das veränderte Gen würde sich in blutbildenden Knochenmarkszellen von Menschen befinden, die an der Krankheit leiden, nicht in Spermien oder Eizellen, so dass die Veränderungen nicht über Generationen weitergegeben würden. Aber selbst dieser Einsatz von CRISPR wirft andere Fragen auf.

Das WHO-Komitee beschrieb ein erfundenes Szenario, in dem Forscher aus einem reichen Land eine klinische Studie zur Sichelzellen-Gen-Editierung in Subsahara-Afrika durchführen wollen, wo die Krankheit weit verbreitet ist. Wenn der Versuch erfolgreich ist, wäre die Gen-Editing-Behandlung für alle bis auf wenige Bürger des Landes, in dem sie getestet werden soll, zu teuer.

Eine andere hypothetische Situation beinhaltet eine Gen-Editing-Studie, um eine Genmutation zu korrigieren, die die Huntington-Krankheit, eine fortschreitende Erkrankung des Gehirns, verursacht. Menschen, die das mutierte Gen erben, entwickeln mit absoluter Sicherheit die Huntington-Krankheit. Wenn das Gen-Editing-Experiment erfolgreich ist, kann es ihnen diese schreckliche Krankheit ersparen. Und da die Bearbeitung keine Spermien und Eizellen beinhaltet, sind die Änderungen nicht vererbbar.

Aber es würde Jahre, vielleicht sogar Jahrzehnte dauern, um herauszufinden, ob Studienteilnehmer, deren Gene bearbeitet wurden, vor der Huntington-Krankheit geschützt waren. Die Teilnehmer würden nicht von der schrecklichen Angst befreit, dass sie trotz der Gen-Editierung immer noch die tödliche Hirnkrankheit entwickeln könnten.

In einem solchen Szenario fragte die WHO-Gruppe, ob es schnellere Möglichkeiten gäbe, die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen. Es wurde auch vorgeschlagen, dass die Forscher die psychische Belastung der Teilnehmer berücksichtigen, die hoffen, dass sie geheilt werden, aber nicht sicher sind.

Doch die Gen-Editierung ist da und birgt enorme Versprechen, sagte das Komitee. Die WHO hat ein Register der laufenden Studien gestartet und sagt, dass es bereits 156 Experimente mit Genen umfasst, die sich nicht in Spermien oder Eizellen befinden.

Der WHO-Ausschuss betonte, dass jedes Land Richtlinien haben muss, um sicherzustellen, dass die Forschung ethisch einwandfrei und mit angemessener Aufsicht durchgeführt wird und Bedingungen vorhanden sind, um Zugang und soziale Gerechtigkeit zu gewährleisten. Da die Behandlungskosten zumindest zunächst sehr hoch sein werden, müsse es das Ziel der Gruppe sein, sicherzustellen, dass die Vorteile der Gen-Editierung den Menschen auf der ganzen Welt gerecht werden.

„Das ist keine leichte Herausforderung“, sagte Françoise Baylis, ein Komiteemitglied und Forscherin für medizinische Ethik an der Dalhousie University in Halifax, Nova Scotia.

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